GIST 是一种肿瘤，其中癌细胞在胃肠道组织中形成，胃肠道是人体消化系统的一部分。据美国国家癌症研究所称，美国每年估计有 3,300 至 6,000 例 GIST 新病例，最常见于老年人。
瑞戈非尼是一种多激酶抑制剂，可阻断多种促进癌症生长的酶。通过这一新的批准，Stivarga 旨在用于 GIST 癌症无法通过手术切除或已经扩散到身体其他部位（转移性）并且不再对格列卫（伊马替尼）和索坦（舒尼替尼）有反应的患者，这两种药物其他 FDA 批准的治疗 GIST 的药物。
“瑞戈非尼是 FDA 批准的第三种治疗胃肠道间质瘤的药物，”FDA 药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Richard Pazdur 说。“它为 GIST 患者提供了一种重要的新治疗选择，而其他批准的药物对这些患者不再有效。”
Stivarga 根据 FDA 的优先审查计划进行了审查，该计划为在不存在令人满意的替代疗法时可能提供安全有效治疗或与上市产品相比提供显着改进的药物提供为期六个月的加速审查。该药物还被授予孤儿产品称号，因为它旨在治疗一种罕见疾病。
一项针对 199 名 GIST 患者的临床研究评估了瑞戈非尼用于此用途的安全性和有效性，这些患者在使用 Gleevec 或 Sutent 治疗后无法通过手术切除且疾病进展。患者被随机分配接受 瑞戈非尼或安慰剂。所有患者还接受了最佳的支持性护理，其中包括帮助控制副作用和癌症症状的治疗。
研究中的患者服用 瑞戈非尼或安慰剂，直到癌症进展或副作用变得不可接受。结果显示，服用 Stivarga 的患者肿瘤生长（无进展生存期）有所延迟，平均比服用安慰剂的患者晚 3.9 个月。接受安慰剂的患者在癌症进展时有机会改用 Stivarga。
接受 Stivarga 治疗的患者报告的最常见副作用是虚弱和疲劳、手足综合征（也称为掌足红肿）、腹泻、食欲不振、高血压、口腔溃疡、感染、音量或音质改变、疼痛、体重减轻、胃痛、皮疹、发烧和恶心。
不到 1% 的患者会出现严重的副作用，包括肝损伤、严重出血、皮肤起泡和脱皮、需要紧急治疗的极高血压、心脏病发作和肠穿孔（孔洞）。
瑞戈非尼于 2012 年 9 月获批用于治疗结直肠癌。它由位于新泽西州韦恩的 Bayer HealthCare Pharmaceuticals 销售，格列卫由总部位于新泽西州的诺华东汉诺威销售，Sutent 由总部位于纽约市的辉瑞公司销售。
资料来源：FDA
